Quais Sinais ou Sintomas Devem Ser Priorizados no Tratamento da MLC?

Caros Pais e Cuidadores,

Recentemente, iniciamos um estudo sobre pacientes com Leucoencefalopatia Megalencefálica com Cistos Subcorticais (MLC), uma doença neurológica genética rara caracterizada por dificuldades motoras, atraso no desenvolvimento e epilepsia.

Um dos objetivos do nosso estudo é estabelecer um registro internacional para coletar dados clínicos sobre pacientes com MLC de maneira centralizada e anônima. Com isso, esperamos obter uma melhor compreensão da doença, permitindo-nos fornecer informações mais precisas aos pais e pacientes e, futuramente, avaliar terapias de um modo eficaz. Por favor, note que esta mensagem não se refere ao registro ainda. Assim que o registro for aberto, informaremos vocês para que possam inscrever seu paciente com MLC.

Esta mensagem diz respeito às prioridades no desenvolvimento de terapias. Gostaríamos de saber quais dificuldades causadas pela MLC você gostaria que fossem tratadas primeiro ou com mais urgência, caso um tratamento estivesse disponível.

No questionário a seguir, incluímos quatro perguntas que enfocam quais melhorias você considera importantes para seu filho com MLC.