MLC Tedavisinde Hangi Belirti veya Semptomlara Öncelik Verilmelidir?

Sayın Ebeveynler/Bakıcılar,

Yakın zamanda motor güçlükler, gelişim geriliği ve epilepsi ile karakterize nadir bir genetik nörolojik bozukluk olan MLC'li hastalar üzerinde bir çalışma başlattık.

Çalışmamızın amaçlarından biri, MLC'li hastalardan klinik verileri merkezi ve anonim bir şekilde toplamak için uluslararası bir kayıt oluşturmaktır. Bu şekilde, ebeveynleri ve hastaları daha iyi bilgilendirebilmek ve gelecekte tedavileri etkili bir şekilde değerlendirebilmek için hastalığı daha iyi anlamayı umuyoruz. Lütfen bu mesajın henüz kayıt (registry) ile ilgili olmadığını unutmayın. Kayıt (registry) açılır açılmaz, etkilenen hastanızı kaydettirebilmeniz için sizi bilgilendireceğiz.

Bu mesaj, tedavilerin geliştirilmesindeki öncelikler hakkındadır. Bir tedavi mevcut olsaydı, MLC'nin neden olduğu hangi zorlukların ilk önce veya en çok değiştiğini görmek istediğinizi bilmek istiyoruz.

Aşağıdaki ankette, MLC'li çocuğunuz için hangi iyileştirmelerin önemli olduğunu düşündüğünüze odaklanan dört soru ekledik.